加速生物医药技术革新走向产业应用
加速生物医药技术革新走向产业应用 | 第26届上海国际生物技术与医药研讨会主旨报告
发布日期：2024-05-22
来源：上海科技
近年来，人工智能、数字孪生等新技术在生物医药领域的应用，正不断冲刷着人们的想象；但肿瘤、心血管等许多常见疾病，却仍然是全球人类的沉重负担。
生物医药领域正在发生变革，如何加速技术侧的革新走向临床与患者，已成为领域内各方关注的焦点。在5月21日举行的第26届上海国际生物技术与医药研讨会主旨报告上，相关专家们纷纷发表真知灼见。
需求与抉择：风物长宜放眼量
全球70%的新药开发企业把精力与资源放在肿瘤上。全球新药研发管线中，抗肿瘤领域药物研发管线占比最大、增长也最快，而心血管药物研发管线占比排名第十位，仅占3.6%。“心血管和肿瘤差了四倍到五倍，在中国，这个差距更大。”复星医药执行总裁王兴利谈道，但在疾病负担方面，却并不是如此。据估算，在我国，各类心血管疾病现患病总人数达3.3亿，2020年城乡居民疾病死亡构成比中，心血管疾病占首位，高于肿瘤及其他疾病。2000年到2020年，心血管疾病死亡率也在逐年攀升。
“这并非是说肿瘤不重要。”王兴利谈道，“但肿瘤与心血管疾病对社会带来的影响，与我们在新药方面的投入其实是不对称的。”对药企自身的发展来说，在管线的选择上，也同样需要考虑，在许多管线已被“卷”成“红海”，企业需要考虑“哪里能避开‘头对头’的竞争”。
“内卷”“风口”屡被提起，但在许多企业追逐热点的当下，中国真正成功出海的原创新药之一，来自和黄医药的呋喹替尼，瞄准的却是一个艰难的赛道——结直肠癌。
“这几乎是一个被遗忘的角落。”和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国介绍道，在十年中，从胃癌到鼻咽癌，都有一系列新药上市，但结直肠癌却只有孤零零的两个新药，审批上市则基本上是在十年之前。但结直肠癌却是一个非常大的瘤种，其发病率、死亡率均在前三。此次在美获批的呋喹替尼，是美国超过十年来首个也是唯一一个获批用于治疗转移性结直肠癌的创新靶向疗法。
“我们不刻意追求热闹的靶点或热门的技术，而是专注于产品管线可以比较完整地覆盖不同的瘤种。”苏慰国说道。
创新与价值：AI会带来怎样的新变化？
“中国的创新药出海还是个例，不是很多，应该说还处在一个起步的阶段。”苏慰国说道，“要出海，首先必须是一个好的产品，一个产品如果没有差异化、没有优势，不要说出海，在中国的市场竞争都有困难，所以它必须是个好的产品，能够解决未满足的临床需求，能够得到国外注册机构或者监管机构充分的重视。”
“呋喹替尼的优势在于它是一个高选择性的VEGFR抑制剂，高效、高选择性的激酶抑制剂，在口服小分子激酶抑制剂里实现了非常好的激酶选择性。”苏慰国说道，其具有非常好的安全性、非常好的脱靶毒性，这在临床的研究中得到充分的体现。
创新的价值是什么？“除了新靶点、新机制，让病人可及性、依从性更好，也是创新；安全性、有效性、可及性，都是价值。”王兴利说道。尽管技术创新有许多突破，但真正应用在心血管领域的，目前尚只有siRNA和Crisper技术等，其中，siRNA由于其独特的药代动力学，“打一针管半年、一年”，将带来更好的依从性与可及性。
以AI为代表的新技术正在改变生物医药的研发范式，在主旨大会上，不少专家都提到了关于孪生技术在临床治疗方面的应用。
“一个常见病，任何一个临床，几乎都是上万的病人，这意味着光Ⅲ期临床的预算花费就要2-3亿美元。”王兴利谈道，“很多药企都很难自己做成，无论是预算还是病人数。”但孪生技术或将改变这一方面。王兴利介绍道，近期，美国国家科学院发布指南，关于如何在临床治疗中使用数字孪生技术，“心血管药物研发的最大障碍之一就是数量太大、人太多，通过这个技术，或许可以降低我们所需要的人的数量。”
赛诺菲全球药政事务负责人、首席药政官Eddie Reilly也同样分享了对于数字孪生的关注，“使用人工智能与数字化工具，我们可以有很多机会来更好地提高、加速药物研发的效率。”Eddie Reilly谈道，“在转化医学方面，我们可以使用定量系统、药理学来生成虚拟患者，并对虚拟的患者进行药物是否可以成为同类最佳产品的预测。”
监管与服务：跟上创新的脚步
在新药研发的链条中，监管作为一个独到的第三方视角，起到了不可替代的作用。当创新的技术不断涌现，监管应该如何跟上创新的脚步，让自身成为促进创新技术繁荣应用的基石？
在主旨大会中，不少嘉宾谈到了监管的挑战。“心血管疾病药物开发的另一个挑战是难以通过替代终点证明临床获益。”王兴利谈道，“很大层面上，需要监管层面的革新，促进心血管疾病的终点，不再是真正的临床终点，而是替代终点。”
“人工智能正在改变生物医药领域中，科学与产业的研发与制造。”Eddie Reilly说道，从数字孪生，到CMC孪生，再到生产孪生……“未来几年，甚至未来几个月，潜力都会不断扩大，因此监管非常重要，要确保符合目的的同时，控制潜在的风险。”
目前，世界各地的监管部门对此均有所行动，例如欧洲已经有了第一部全面规范人工智能的法案，美国则发布了相关的行政命令，中国的监管机构也正专注于药物开发中的生成式人工智能，并已将这个主题纳入了2024年全国药品监管科技工作部署。
而对于瞄准出海目标的生物医药企业来说，了解不同地区的监管政策则相当于“知己知彼”，“所有的临床研究，包括临床前研究，都必须满足申报的要求，其实我们早期做的时候，很多并没有关注，也没有想那么远，后续还是会受到很多挑战。”苏慰国分享道，“当然，在申报的过程中，与当地的监管部门保持沟通也非常重要。”
“技术是我们做创新药的基础源头，但只有技术也不行，政策的支持、服务、监管，都非常重要，同时也需要资本的支持。监管与服务并不矛盾：有服务，监管更高效；监管有力，才能促成更多的服务需求。”上海市生物医药科技发展中心主任李积宗在接受采访时向记者谈道，本届BIO-FORUM一方面聚焦包括细胞与基因治疗、虚拟临床试验等新赛道；同时持续关注监管与金融等与创新药息息相关的生态环境。
BIO-FORUM至今已持续举办26届，“对会议的坚持，也是对我们上海生物技术和医药的坚持。这种坚持是为了寻求更好的临床诊疗技术，寻找更好的创新药、疗效好与可及性更好的药物。”
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