补磷制剂，用药何时不再难
直到29岁怀孕进行产检时，来自陕西的苏苒（化名）才在全省知名的三甲医院处得知，自己患有的佝偻病是低血磷性佝偻病。这是一种遗传性代谢障碍疾病，又名骨软化症，主要由遗传导致，具有较高的致残、致畸风险，并于2018年被纳入到我国《第一批罕见病目录》。
肢体疼痛、步态摇摆、上台阶困难、下肢畸形……自2岁起，低血磷性佝偻病的相关症状不断在苏苒身上显现，多番就诊均无法根治。即便近两年诊断出了确切的低血磷性佝偻病，但用药仍是一大难题。
“医院没有这种药，我们找到了经销商，但得到的回复是国内还没有上市，要再等等。”苏苒告诉记者。
2024年6月，湖南省药品监督管理局发布公告，省内公司申报的儿童用药新品种磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒获国家药监局批准上市。公告指出，此次获批的磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒，是我国首款可用于口服的补磷制剂，填补了国内临床需求的空白。
苏苒的病友群里纷纷转发着这个好消息。
迟到20多年的确诊
企鹅步，是低血磷性佝偻病在苏苒身上显现的第一个症状。由于父亲也患有佝偻病，全家人对苏苒的症状十分上心，就诊的时间并不算晚。“但佝偻病的种类太多，我们家庭条件有限，当时并没有余力去探究到底是哪一种类型的佝偻病。”苏苒回忆道。
6岁时，随着肢体疼痛加重、骨骼畸形明显，苏苒随家人前往北京进行矫形手术。手术很成功，苏苒的O型腿不明显了，疼痛也大大减轻，其他小症状不再对生活造成大影响。20岁，明显的腿部乏力让已经是一名大学生的苏苒再次关注到病情。“尤其是右腿，体力甚至都比不上老年人。”苏苒形容道。反复奔波多家医院后，多位医生一致认为这是佝偻病引起的关节炎，都建议苏苒再做一次矫形手术。
“按照当时的情况，我还能正常生活，但如果再做一次矫形手术，上学、上班都很可能受到影响。”苏苒说。放弃手术后，医生并没有给出用药建议，苏苒也不再对病症做更多研究，直到怀孕之际，为了确保下一代不再被病痛折磨，苏苒对孕检格外重视。在优生优育科的基因检测中，苏苒第一次得知了自己所患疾病的确切名称——低血磷性佝偻病。
“这种佝偻病相对罕见，往往得不到医师的足够认识和重视，很容易导致误诊，使得患者不能得到及时诊断和长期正规治疗。”华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平指出。
填补用药空白
根据国外报道，低血磷性佝偻病的发病率为3.9/10万名活产新生儿，患病率从1.7/10万名儿童到4.8/10万名儿童和成人不等。
除了“确诊难”，“用药难”是摆在患者面前的第二道难关。
2022年，中华医学会内分泌学分会与骨质疏松和骨矿盐疾病分会联合国内众多专家，基于循证医学证据系统制定了《中国低血磷性佝偻病/骨软化症诊疗指南》。根据《指南》，补充磷酸盐是低血磷性佝偻病的基本治疗手段之一。然而，直至《指南》面世，国内也没有可供选择的磷酸盐胶囊和片剂。因此，大多数医院只能选择用中性磷酸盐缓冲液治疗。
“过去，院内制剂磷水是常见的治疗手段，实际上就是用中性磷酸盐缓冲液把人体内的pH值调整到理想状态，让患者的血磷水平升高。”罗小平解释道。 根据《指南》推荐，磷酸盐的服用频率为每天4至6次——“应尽可能频繁地服用磷酸盐，以维持较为稳定的血磷水平”。
而在现实中，不是每个医院都有该类制剂，只有规模较大、有一定诊断能力与治疗水平的大医院才有院内制剂可开。在没有院内制剂的省份，患者只能去外省开药。“很多外省的患者来一趟医院不容易，常常需要把制剂打包带回去，但这些院内制剂不足够稳定，很容易坏，过一阵就会长霉，并不方便。”罗小平说。
一部分患者选择去国外买药，复杂的流程和昂贵的路费徒增了患者的经济负担。
苏苒告诉记者，在日本，一盒对症的口服磷的价格高达两千多人民币，且要六盒起购。“代购费要另算，熟人帮买还好一点，至少可以保证药是真的，如果找职业代购，是真是假又是另一个问题。”苏苒无奈道。
国内买要多少钱？能不能走医保？磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒获批上市后，苏苒在求药心切之外，不免开始期待后续的购药政策可以为患者带来实惠。
“很幸运，我的小孩没有遗传到这个病，但我和父亲未来都需要长期服用这个药。这种病有很大概率会遗传，很多病友家里都不止一个病人要终身服药，我们都希望它能实惠一些。”苏苒说。
文：王依依
编辑：孙艺
审核：孙梦
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