基因治疗知多少？什么是基因治疗？
如果说外科手术是宏观层面的手术，基因治疗则是分子水平的手术。基因治疗较原始的定义是：用好基因替换坏基因的疾病治疗技术。
基因疗法( gene therapy)仍然是一种实验性的治疗手段,它的作用原理是将遗传物质(DNA或RNA)引入 中。目前许多临床试验正在研究基因治疗对多种类型癌症的疗效。
常用病毒作“载体”一般来说,遗传物质不能直接插入人体的细胞中。它是通过“载体“传递给细胞的。基因治疗中较常用的载体是病毒,因为它们具有一种的能力,可以识别某些细胞并向其中插入遗传物质。
科学家对这些病毒进行改造,使他们在使用时对人类更安全(例如,通过灭活使它们无法繁殖或致病)和提高它们识别和进入目标细胞的能力各种脂质体(一种脂肪颗粒)和纳米颗粒也被用作基因治疗载体,科学家正在硏究如何使这些载体具有特异性,使其能够进入特定类型的细胞。
近年来，基因治疗另一个颇受关注的领域是CAR-T细胞治疗。CAR-T技术通过在T细胞导入人工的T细胞受体，重新编码T细胞的功能，使其获得识别肿瘤抗原和杀伤癌细胞的能力。2017年，美国FDA肿瘤药物咨询委员会以10:0的投票结果，一致 批准诺华公司的CAR-T细胞疗法，用于复发或难治性的B细胞淋巴瘤。目前，CAR-T已经在多种血液癌的治疗上取得突破。
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【科学家们对一位缺乏腺苷酸脱氨酶基因而患严重复合型免疫缺陷症的美国女孩进行基因治疗，其方法是首先将患者的淋巴细胞取出做体外培养，然后用逆转录病毒将正常腺苷酸脱氨酶基因】
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