概述
基因治疗是将人类一切正常遗传基因或治疗遗传基因以某类方法迁移到人类靶细胞中，改正遗传基因缺点或充分发挥疗效，进而超过疾病治疗目地的这种新科技生物医学技术性。基因治疗有别于传统式治疗:通常情况下，疾病的治疗对于的是由遗传基因出现异常造成的各种各样病症，而基因治疗对于的是疾病的直接原因——遗传基因出现异常自身。
基因治疗技术手段[1][2]
随着人类基因组计划及精准医学计划的实施，人们在分子水平上的认知得到突破。利用基因编辑的方法，通过对实验动物进行基因编辑获得基因缺陷动物，或对已有的基因缺陷动物进行基因纠正是现阶段探索遗传性病最为普遍和有效地基因治疗研究方案。
人们通过基因编辑尝试将具有相应功能的基因片段导入基因缺陷患者的细胞中进行基因治疗。这一导入过程依赖于病毒基因转运载体。目前较常用的病毒基因转运载体有慢病毒载体、腺病毒载体和腺相关病毒载体。
[1] 顾湘，郭维维，杨仕明。基因治疗与遗传性耳聋。Chinese Scientific Journal of Hearing and Speech Rehabilitation. doi：lO．3969/j．issn．1672-4933．2019．04．009
[2] Lander Es．The heroes of CRISPR[J]．Cell，2016，164(1-2)：18—28．
