人类基因疗法概述（二）
为什么要进行基因治疗？
以目前的医疗水平，有多达4000多种遗传性疾病依靠传统医学不能获得有效的治疗。据统计，每100名婴儿中就有1名先天具有某种遗传缺陷。大多数遗传疾病发生在肝脏(肝脏有许多重要的酶类在体内复杂的代谢过程中起催化作用)和造血器官(骨髓)。目前，上述遗传疾病大多还没有根治的方法，而且对于此类疾病的治疗也多为对症治疗，另外有一些先天性疾病可以通过外科手术进行治疗。
如果从以下几个角度，如延长患者生命、提高患者的生育能力，以及患者在社会上生存下去或被社会接受的程度等来衡量对症治疗的疗效的话，可以说治疗的成功率相当低。资料显示，对症治疗的效果仅在26种遗传病中算得上完全的成功(只占总数的40%)，在其它疾病治疗方面基本无效。除上述对症治疗治愈率低这一问题之外，目前遗传疾病对症治疗还存在以下问题：
◆治疗费用高；
◆大多需要终生治疗；
◆输血过程中感染AIDS或发生其它感染的风险；
◆对于地中海贫血患者而言，反复输血会带来高铁体质的副作用。
(李小龙)
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