遗传病的基因治疗是把具有正常功能的基因,通过特殊的基因载体,比如病毒等,或者用机械性的方法,比如用微量注射等引入患有某种遗传病的患者细胞内,从而达到根治遗传病的目的。
基因的治疗可以分为两类:一类是体细胞基因治疗,另一类是生殖细胞基因治疗。
前者较易容易进行,后者在技术上是比较复杂的,而且容易关系到伦理的问题,所以目前基本上没有在人体上进行,基因治疗的基本要求是,在实验动物中要证明所插入的基因能够正确地进入靶细胞中,插入得基因能够留存在靶细胞中,并且能够发挥作用,基因表达的水平适当,并且受机体的控制,而且基因治疗要对细胞没有损害。
基因遗传病的基因治疗技术,经历一段时间的发展历史具体可以分为三个阶段,基因准备的期间这是基因治疗的禁锢时代,二十世纪八十年代初,从学术界到宗教,伦理,法律各界,对于基因治疗能够能否进入临床争议都是很大的,1990年九月,美国国立卫生研究院将基因治疗带入了一个狂热的时期,到1996年到至今,是属于基因治疗的理性期,因为基因治疗还存在着或多或少的缺陷,所以要进行逐步的完善才可以真正用于临床。
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