广西地区一8岁男孩东东从出生开始就饱受β-地中海贫血折磨,常年输血不断,一直进行祛铁治疗。如今基因疗法再获新进展,甚至只需一剂Zynteglo就能彻底告别输血,如此“救命神药”对患者来说,无疑是抓住了救命稻草。
然而,这种8月被美国FDA批准的Zynteglo基因疗法,一针高达280万美元(合1900万RMB),瞬间刷新了全国药品最贵价格,堪称“史上最贵天价药”。伴随这款药物的落地,对深受病痛折磨的患者来说有如“天降福音”,甚至连医生们都表示:此次突破引领了“医学革命”,承载着家庭治愈的希望。
不可否认,Zynteglo标志着基因治疗进入了一个分水岭,它被用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血成人或者儿童患者。作为第一个在美国获批用于治疗β-地中海贫血患者的离体慢病毒载体基因疗法,Zynteglo正开启一个新时代:基因疗法有可能改变现有的治疗模式,以治疗目前背负着终生负担的疾病。
但如此高昂的药品定价无疑引起了诸多争议,这个价格不管放在国内哪个城市,都属于天价消费。于普通患者而言,这也相当于给了他们永远也够不到的高度。医药行业谭亚娣曾对新闻记者表示,药物定价如此高昂,预计会有少数患者通过慈善捐助或参与上市后临床研究方式获得费用减免,此价格大概率不能持续。
同时,作为该“天价药”生产商蓝鸟生物公司也公开表示“该疗法的成本效益在300万美元左右,且作为此类罕见病患者终生治疗费用高达640万美元,定价280万美元是完全合理的”。如此天价虽然不能抓住普通群体,但对于富豪们来说却是不值一提,更有甚者为了获得“寿命充值卡”不惜花费上亿资金的大有人在。
有媒体报道,香港赌王何鸿燊每天打86万一剂的补脑针,花掉20亿后成功续命11年;彼得第尔每隔3个月就会花费4万美金来更新血液,称自己要活到120岁;首富李超人2017年经过赴美考察类似某东平台竹宏康纯前沿科技后,亲尝感觉回到20岁的年轻状态,毫不犹疑加码投资2500万美元。
除此之外,哈佛医学院Paul F. Glenn衰老生物学中心主任David Sinclair也是北美科学界有名的生物极客。在接受当地媒体采访时,他也毫不掩饰自己的“不老梦”,并且直言经过多年尝试竹宏康纯生命物质,他的实际生理年龄从50岁逆转到了31.6岁,肺活量、血压与年轻人相当。
据顶尖期刊《自然》、《细胞》的公开信息显示,此类前沿生命科技最早诞生于2013年的哈佛实验室,补充该物质后能够激活线粒体,补充细胞能量,成功让哺乳类机体的衰老指标延缓,拓展其1/4的生命长度。有了美国名校实验室的证实,清北高校,日本东京大学也陆续加入了这一科技研究队列。
而此类前沿科技除了受到富豪圈内的青睐之外,更有国内一二线城市超10万+群体紧跟富豪们的步伐。从2019年开始,仅某东、某猫陆续公布的平台数据而言,目前的消费主力军已经从“尝鲜”转到“复购”阶段,并引起过多次平台的流量“井喷”。而据复购者反馈,肌肉开始紧致、记忆力有所改善、睡眠开始变好等,已成为了他们一致的体验感受。
不可否认,科技的日新月异,正给人类带来有目共睹的正向效应。无论是人类面临的罕见病治疗,亦或是不可避免的死亡问题,科学家们都在与时间赛跑。但就目前的治疗水平和高额定价而言,此类研究在短期内会倾向于富豪大佬,而非普通人所能触及。
但广西作为我国地中海贫血防治的主战场,自2008年起,国家卫健委高度重视地中海贫血的防治工作,广西在地中海贫血防治工程方面取得了显著成效。8岁的东东在去年接受了干细胞动员、单采之后,通过CRISPR-Cas9编辑干细胞基因治疗顺利渡过了骨髓抑制、感染、药物副反应等重重难关,已经达到出院的标准。
随着类似竹宏康纯、基因疗法等前沿生命科技的逐渐普及,过去属于富豪们享受的“专利”,也终将变成普通人的“指望”。但就目前的状态而言,普通人与富豪之间的生命长度,在一定程度上取决于金钱的厚度。正如新东方俞敏洪在演讲时所说:钱可以折算成生命。
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