基因编辑工具公司“辉大基因”完成数亿元C轮融资
智通财经5月13日消息，中国首个自主研发CRISPR-Cas13基因编辑工具公司“辉大基因”宣布完成数亿元C轮融资，老股东夏尔巴投资、辰德资本、昆仑资本等持续加注。此前，昆仑资本还于2021年5月参与了辉大基因B轮融资。辉大基因目前已经完成了四轮融资。据了解，本次融资资金将用于公司技术创新与管线研发，产品注册申报与临床开发，GMP中试生产基地建设以及团队拓展。
公司公开资料显示，辉大（上海）生物科技有限公司成立于2018年，致力于罕见单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发及生产，技术平台涵盖药物靶点筛选、药物优化、动物药理毒理评价以及药物工艺开发等药物临床前开发全链条，研发管线包括中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域，具备从药物工艺开发、生产转化CMC和药品临床及注册申报的一体化研发能力。辉大基因现拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模型动物试验中心等研发基地，公司研发团队占公司总员工的70%以上。
基因治疗是指通过改良人的基因来治疗疾病的疗法，分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是借助载体递送治疗基因进入人体，实现疾病治疗的目的，而AAV（Adeno-Associated Virus，腺相关病毒）因其相对于其他载体免疫原性低、安全性高、宿主范围广、可实现长效表达等特点，被广泛应用于体内基因治疗。辉大基因递送载体平台采用高通量筛选、局部改造等多种方法，针对不同类型疾病设计和开发高安全性、低免疫原性、高组织特异性的AAV载体，并且辉大基因已开发多种AAV载体，并拥有自主产权。
智慧芽数据显示，辉大基因目前共有10余件专利申请，均为发明专利，主要与RNA靶向、基因组等领域相关。
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