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基因疗法:填缺补变 改良病毒

    所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布 ,他们利用此方法对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布 ,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。

    1980年,加州大学洛杉矶分校的一名研究人员马丁·J·克莱受到了美国研究机构的谴责,因为他试图使用基因疗法治疗地中海贫血,他成了首次将重组DNA应用于人体的人。90年代初期,在获得完全批准的情况下,人们又做了一些尝试 ,用同样的方法治疗儿童严重联合免疫综合症。接着,在1999年,一名病人在试验中死于一系列不良反应。这一事件引起了公众的质疑 ,其它试验中一些普遍存在的问题也随即被揭露出来。

    研究人员并未因此感到灰心丧气,他们近年来取得的成就也说明,要在基因疗法上取得突破和进展,需要花费很长时间,且必须在人体身上进行试验。这一领域的最新一项进展也许归功于由宾夕法尼亚大学的阿尔伯特·麦奎尔和简·贝内特二人。他们的团队对12名病人进行了治疗,病人年龄从8岁到44岁不等,均患有莱伯先天性黑朦。该疾病由一种名为RPE65的基因缺陷引起,导致病人视网膜变性和失明。麦奎尔和贝内特将一种腺病毒注射进病人眼中,里面含有完好的RPE65基因。结果所有病人的视力都得到了改善,且年龄为8岁的病人视力恢复得最好,几乎达到了正常人的视力水平。

    基因疗法似乎已走出了冰封状态,开始接受广泛的测验,甚至开始被人们付诸采用。近年来的研究主要着眼于罕见的基因疾病,这对于那些饱受其苦的病人来说,无疑是一大福音。而对于大多数人来 说,基因疗法也需要接受进一步改进,从而用于修复与癌症相关的基因,从而治疗癌症。使用基因疗法治疗癌症的研究已开展多年,却依然处于混沌之中,如果这种类型的研究能取得成功,必有无数人能从中大大获益。 (米米)

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