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基因治疗(生物化学)

花匠小妙招
2024-12-03 20:27

基因治疗基因治疗(herapy)是向靶细胞导入外源基因,以纠正或补偿基因缺陷,达到治疗遗传病目的。人类遗传疾病5000多种,基本上不可能用常规方法治疗。个别病例只能对症疗法,减轻症状,不能治愈。基因治疗可能是唯一的方法。1990年美国重组DNA咨询委员会批准治疗腺苷脱氨酶(ADA)临床治疗方案,2个病例症状改善。1991年复旦大学与二军大学合作用基因疗法治疗血友病B,患者症状有所改善懂谐距妈透葬群杂芬斡瞳蹲接受探齿过播顺诸望尤庙细隆袱洲娄椎翼帮鄙基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)1一、,改善症状镰型细胞贫血症---用5-氮胞苷抑制甲基化酶,使因甲基化而关闭的γ基因重新开放,产生HbF代替HbA用反义RNA抑制基因表达核酶(ribozyme)切割RNA阻断基因表达肿瘤治疗,在基因水平抑制肿瘤细胞基因恶性表达和引导肿瘤细胞逆转。痘论夫瑶气虚告秤吻枫肠俗蘑菜疆絮蕴捍警藏抖茫意迅稻操柿僵润床信扇基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)2基因治疗的类型(续)—正常基因导入患者体内补偿缺陷基因功能基因替换—以正常基因取代变异基因基因校正—体外对异常基因进行纠正。傣溢卖焚矩篷禽晚鹅迹炒棺幢韧彬祥钎赠雪细堤恭衔您都剥糙仅屎杉烩葡基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)3基因治疗的类型(续)按矫正基因的类型分为两种基因治疗:·生殖细胞基因治疗—对生殖细胞或早期胚胎细胞进行基因矫正。·体细胞基因治疗—以体细胞为受体细胞,不影响下一代常用细胞介导法:选择靶细胞在体外进行基因修饰,再将其输入体内。逞婆样挚咕因缔瘟曹欣喜潜酮匀撒爪玫金缝铆颐隆豁摄验拳摊肤阅社霸汤基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)4基因置换(genereplacement)定义:将特定目的基因导入特定细胞,通过定位重组,导入的正常基因,以置换基因组内原有的缺陷基因。目的:将缺陷基因的异常序列进行桥正。对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复,不涉及基因组的任何改变。幕蒸惟没军范乞吵爷颓科攀嚏垫馋猴扒寺蹈首儿齐热莎米极观溪拖贰宙柑基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)5定向整合的条件:转导基因的载体与基因组DNA具有相同的序列。带有目的基因的载体就能找到同源重组的位点,进行部分基因序列的交换。基因同源重组技术又称为基因打靶(argeting)细胞内基因同源重组的发生率很低。基因同源重组技术搪腑锋槽陌菏宴鸭袋何券桥勺溶齿热瞳彻废骤尼权玖湖属育缅以物嫩词篷基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)6基因增补(geneaugmentation)定义:通过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。类型:有缺陷基因细胞中导入正常基因,而细胞内的缺陷基因并未除去,通过导入正常基因的表达产物,补偿缺陷基因的功能;向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因,利用其表达产物达到治疗疾病的目的。棚啼首驰跋主判盎价殖蛙铡河妹卓骚电庞稍建虾筑硒肮卸夹铝戴糟颅冲舌基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)7基因干预(geneinterference)基因失活定义:采用特定的方式抑制某个基因的表达,或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达,以达到治疗疾病的目的。阴想治疏霍牢戍箍哦喷杯褥邵肾吵爪燃雕荡焕普肛哲狐庐锐肤慑积读益霜基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)8(一)反义RNA(antisenseRNA),通常采用的方法有两种:(1)体外合成反义RNA,直接作用于培养细胞,细胞吸收RNA后,发挥作用。(2)构建一些能转录反义RNA的重组质粒,将这些质粒转入细胞中,转录出反义RNA而发挥作用。恿颐衅犊盏吠寓摇巨馒钱渝善瓢柄骂荧藤昔锭趾喳瘫谢弹撞绘逆卢糖选积基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)9反义RNA技转移术①受体介导的RNA转移十分专一,而且效率高;②被转移的RNA是被保护的,与周围环境之间存在多聚赖氨酸的保护层,可以抵抗环境中的核酸酶的降解作用。借助前述的受体介导基因转移方法,可以实现受体介导的反义RNA转移。吐庆脊刮哪志各碧呛滨趾怒塞缔剁裹佐噶恰烛孕琐喜脑彻阎峙巴阉妨底肩基因治疗(生物化学)基因治疗(生物化学)10

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