遗传病基因治疗
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遗传病基因治疗一、遗传病基因治疗技术的原理1.基因治疗是把具有正常功能的基因通过特殊的基因载体(如病毒)或机械性方法(如微量注射)引入患某种遗传病的患者细胞内达到根治遗传病的目的。基因治疗可以分为两类一是体细胞基因治疗二是生殖细胞基因治疗。前者较易于进行后者则技术上较为复杂并且关系到伦理问题目前基本没有在人体上进行。2.基因治疗的基本要求1)在试验动物中证明所插入的基因能正确进入靶细胞中2)插入的基因能够存留在靶细胞中并且发挥作用3)基因表达的水平适当并且受机体控制4)对细胞无损害二、遗传病基因治疗技术的产生1.在70年代初科学家们提出所谓的治疗由缺陷基因引起的遗传性疾病“基因手术”。2.1990年9月14日四岁的Deserve患有一种罕见的遗传性疾病称为严重联合免疫缺陷病SCID成为在美国第一位接受基因治疗的人。由于Deserve不能产生腺苷脱氨酶ADA因此没有一个健康的免疫系统这使她非常容易受到严重威胁生命的感染。医生从她的身体中取出白血细胞让细胞在实验室中生长插入缺失的基因然后注入患者的血液中。实验室测试表明该疗法能够加强Deserve的免疫系统。3.第一个批准基因治疗的过程中充满着争议。人类基因治疗是非常复杂的有许多技术仍然需要开发和实验。公众以及政策对于人体基因工程材料的可能用途的辩论也是同样的复杂。三、遗传病基因治疗技术发展历史1.基因治疗的发展划分为3个历史阶段1)准备期间(19801989年)这是基因治疗的“禁锢时代”。20世纪80年代初从学术界到宗教、伦理、法律各界,对基因治疗能否进入临床存在争议很大。直到1989年美国联邦食品与药品管理局FDA才同意将载体导入作为“基因标记”的临床试验1990年才正式批准其临床试验。在此期间科学家们进行了大量的研究工作同时也在舆论上做了很多准备工作。2)狂热期(19901995年)1990年9月美国国立卫生研究院的Anderson和Base将腺苷酸脱氨酶(ADA)基因用反转录病毒导入人自身T淋巴细胞经体外扩增后输回患者体内,成功治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫异常的4岁女孩。自此基因治
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