让致病基因沉默
法尔 梅洛
2006年的诺贝尔奖从昨天开始评出。首先评出的是诺贝尔生理学或医学奖，获奖的是两个美国科学家，安德鲁·法尔和克雷格·梅洛，表彰他们发现了RNA（核糖核酸）干扰机 制。他们将分享1000万瑞士克朗（约合140万美元）的奖金。
虽奖项名目既涉及生理学，也涉及医学，但针对本年度两位获奖者及其成果，欧美媒体无不把今年这一奖项称为诺贝尔医学奖。
首次奖给尚无答案的研究
今年的获奖者揭晓仪式与往年一样，在位于“诺贝尔路1号”的卡罗林斯卡医学院“诺贝尔论坛楼”内举行。不少人早早赶来目睹这一激动人心的时刻。
诺奖评审委员会发布的公报说，法尔和梅洛获奖是因为他们“发现了控制遗传信息流动的基本机制”。公报指出，RNA干扰已被广泛用作研究基因功能的一种手段，并有望在未来帮助科学家开发出治疗疾病的新疗法。
诺贝尔生理学或医学奖评委在现场解析今年的获奖成果时说，这是诺贝尔奖首次不发给一个拥有答案的研究，相反，RNA干扰机制为我们提出了更多需要解答的问题，为基因技术研究提供了令人兴奋的可能性。
这个奖来得可真早
梅洛出生于1960年，从小跟父亲——一个古生物学家——在美国西部寻找化石，对宇宙奥秘产生兴趣，高中时兴趣转到基因工程方面。他回忆说：“科学研究能够真正地对人类健康产生影响，这个想法激起了我的兴趣。”
1990年，梅洛获得哈佛大学生物学博士学位，现在是马萨诸塞州医学院分子医学教授。
美国东部时间4时40分，梅洛在家中接到诺奖评审委员会的电话。他对媒体说，他感到“非常惊讶”，“到现在还没回过神来”。
有报道说，其中一位科学家接到电话，惊愕不已，两次挂断电话——也许就是梅洛吧？诺奖评委会只好第三次拨电话。
梅洛说：“我有预感可能得奖，但我才45岁啊，原本以为10年或20年后才会得奖呢。”梅洛说，他的部分奖金将用于慈善事业。
此前有许多科学家看好RNA干扰技术，但也认为近几年不会获诺贝尔奖。他们从发现到获奖不到十年，这在诺奖史上也是罕见的。
法尔1959年出生于美国加利福尼亚州，本科时在加州大学伯克利分校主修数学，3年时间拿到学位，后来对遗传学产生兴趣。1983年获美国麻省理工学院生物学博士学位，现任斯坦福医学院病理学和遗传学教授。
法尔在接受采访时说，获奖的感觉真是非常美妙，“一开始，我都不敢相信，它也许是个梦，或者有人搞错了，但又想这不可能。能获奖真是太棒了！”他说：“我还是以前的我，我的人生追求仍很简单，那就是研究、科学、教学和家庭。我不想有什么改变。”
■回顾与解析
基因的表达与沉默
我们先来熟悉一下“基因表达”和“基因沉默”两个词。
基因是一种遗传物质，它的物质基础是脱氧核糖核酸（DNA），由两条DNA链形成双螺旋结构，它在酶的作用下，合成一条RNA互补链。
DNA上包含的“信息”，会被精确无误地传递到它对应的RNA链上去。这个过程就像用录音机将一盘磁带上的声音，录到另一盘空白磁带上去。
RNA上的信息，通过细胞质的作用，最终形成蛋白质。这是个复杂的过程，叫做“基因表达”。
有人这样比喻：DNA是电影胶卷，RNA是放映机，蛋白质是在银幕上播放的电影。那么，放映的过程就是“基因表达”。
转基因植物和转基因动物中往往会遇到这样的情况，外源基因存在于生物体内，并未丢失或损伤，但该基因不表达或表达量极低，这种现象称为基因沉默。
紫色花变成了杂色花
人和动物体内有免疫系统，对抗外来病原微生物。植物体内是否也有这样的防御系统？科学家发现，植物对抗病毒入侵的方法，是降解病毒RNA。
一些科学家想将紫色的矮牵牛花变成深紫，他们将色素基因转入后，结果大出意料：许多花没有变得更紫，而是变成了杂色，甚至白色。科学家将这称为“共抑制”，即转入的外源基因，和它本身的同源基因都被抑制，出现“基因沉默”。后来发现，许多植物都会这样，且也出现在对抗病毒之时。
原来如此！
许多科学家在这一领域取得了成绩。但法尔和梅洛合作解决了最关键的难点。当时他们都在美国卡内基学会工作。他们发现了RNA干扰机制，并将论文发表在1998年的英国《自然》杂志上。
随后的研究中发现，RNA干扰现象不仅在植物、动物体内存在，在人体内也存在。在小鼠和人的体外培养细胞的试验中，利用RNA干扰技术，成功阻断了基因的表达，实现了细胞水平的基因沉默。
治艾滋病也许就靠它了
那么，RNA干扰又有什么用呢？
用这种方法，可以导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因，控制入侵细胞的病毒。这给人们看到了治疗艾滋病和癌症的新希望。
以法尔和梅洛的发现为基础，RNA干扰技术近年来迅速兴起，在科学界刮起了一场风暴，其前景被普遍看好，有人说，它带来了功能基因组学的革命。
麻省理工大学的生物学家、诺贝尔奖获得者夏普认为，RNA干扰技术，将成为十年来甚至几十年来最重要和激动人心的科学突破。
诺贝尔奖评委之一默勒说，RNA干扰迄今已对制药业和生物技术工业产生巨大影响，至少有一家美国制药企业，眼下完全是依据这一原理生产药品。
两大难题尚未解决
目前RNA干扰治疗技术正在快速进入人体试验阶段。一些公司正在资助用这项技术治疗黄斑变性、乙肝等疾病的试验。
不过，尚有几个难题阻碍着该技术的发展。
首先，科学家还没有找到一种便捷方法，使RNA干扰能在患者体内的有效部位进行。比如说，在治疗黄斑变性时，科学家可以直接对患者眼部进行治疗，而对其他一些疾病就没有这么简单。其次，科学家还无法确定这种疗法是否会影响目标基因以外的其他基因，引发副作用。
诺贝尔生理学或医学奖评审委员会主席汉松说，这一领域如今看似十分令人鼓舞，但RNA干扰手段是否能对艾滋病病毒有效，现在作出结论还为时过早。
（综合新华社、中国日报报道）
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