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基因疗法资料.ppt

花匠小妙招
2024-12-03 20:26

人有了知识，就会具备各种分析能力，明辨是非的能力。所以我们要勤恳读书，广泛阅读，古人说“书中自有黄金屋。 ”通过阅读科技书籍，我们能丰富知识，培养逻辑思维能力；通过阅读文学作品，我们能提高文学鉴赏水平，培养文学情趣；通过阅读报刊，我们能增长见识，扩大自己的知识面。有许多书籍还能培养我们的道德情操，给我们巨大的精神力量，鼓舞我们前进。 * * * 基因疗法 Gene therapy 袁其朋 2009.3 三、研究进展目录一、基本概念二、主要策略四、治疗实例五、问题与展望基本概念基因治疗（gene therapy）：利用分子生物学方法，将人的正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞或组织中，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。对象：体细胞生殖细胞主要策略和途径基因置换 (gene replacement) 基因增补 (gene augmentation) 基因失活 (gene inactivation) 基因矫正 (gene correction) 四种策略：两种途径：体外 (ex vivo)——间接法，回输法体内(in vivo)——直接法基因矫正 (gene correction) 将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常序列部分予以保留，使突变的致病基因恢复正常功能。基因置换 (gene replacement) 将致病基因整个地被有功能的正常基因所置换，使致病基因得到永久更正。但操作难度大，有伦理学问题。基因增补 (gene augmentation) 将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷细胞的功能，或使原有功能得到加强。基因失活 (gene inactivation) 利用反义RNA或RNA干扰等技术，特异地封闭某些基因表达的特性，以抑制某些有害基因的表达。 DNA DNA RNA RNA 反义RNA 阻断表达载体目的基因 in vivo ex vivo 靶细胞基因治疗的两种途径研究进展----肿瘤 NISHITANI等将表达IL-12的质粒注射到BALB/c鼠肾癌模型体内，发现小鼠肿瘤生长受到明显抑制，而且对再次接种肾癌细胞引起的肿瘤表现出很强的免疫抑制。 Reid等通过肝动脉滴注ONYX-015合并5-FU和亚叶酸钙治疗27例早期胃肠癌合并肝转移病人。病人仅出现轻度或中度的流行性感冒样症状。研究进展----艾滋病布鲁斯·莱文等人将免疫细胞从慢性HIV感染者体内取出，再在实验室中将逆转录病毒科慢病毒注入细胞中。阻止了HIV的繁殖，并产生了与已存在的艾滋病病毒抗争的能力。研究进展----分子遗传病 Powell等用携带FⅧ基因的RV经静脉途径注入血友病A患者，证实了RV治疗血友病的可行性，但长期性及高效表达性尚需进一步探讨。 Manno等通过向重型血友病B患者骨骼肌内注入携带FⅨ基因的AAV2，使患者病情转为轻型，验证了转基因治疗血友病的临床可行性。研究进展----心血管疾病单志新等将人VEGF 和Angl的重组质粒DNA联合注射大鼠缺血心肌，证实VEGF和Angl基因联合导入能显著增强缺血心肌的血管生成和侧枝循环的形成，改善心功能。 Donahue等将抑制性G蛋白转染入猪的房室结来影响急性房颤心室率。他们发现一种抑制性G蛋白α亚单位的过表达，最终在诱发急性房颤时心室率下降15％～20％。研究进展----其他日本筑波大学附属医院，首次用基因疗法治疗白血病。日本，用高分子材