三种基因疗法比较及目前收费方式
小寒之日雁北乡，又五日鹊始巢，又五日雉始雊。
中
国
节
气
基因疗法
腾讯也来了
1月3日，Spark Therapeutic宣布其明星基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）定价为85万美元。Luxturna于2017年12月19日获得美国FDA批准上市，用于治疗由RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦（LCA），这是一种罕见的遗传性视网膜疾病。美国FDA局长Scott Gottlieb在官方通告中高度评价：“它（Luxturna）不但有着全新作用机理，而且还将基因疗法应用到了癌症之外，治疗视力下降。这个里程碑进一步强调了这一突破性方法有望治疗广泛疾病的潜力。几十年来的研究努力在今年为罹患严重和罕见疾病的患者带来了3款基因疗法。我相信基因疗法会成为治疗的主流，甚至有望治愈许多最为严重和棘手的疾病”。
2017年在美国获批的另外两款划时代新疗法分别是8月底诺华的Kymriah（tisagenlecleucel），10月Kite Pharma的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
Kymriah和Yescarta是可以在体内自我更新、杀伤癌细胞的免疫细胞，分别对复发性未成年人急性白血病和B细胞淋巴瘤的完全响应率达到了惊人的83%和51%，相比之下标准的化疗治疗只有10-20%左右。
这两款CAR-T疗法都遵循了FDA体细胞疗法和基因疗法指南，修改活体细胞的遗传物质，先完成体外基因编辑，再将修改后的细胞输回人体，一次治疗的费用分别为47.5万和37.3万美元。
Luxturna是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法；作为一种注射剂，需要对两只眼睛分别注射，利用经重组DNA技术修饰过的腺相关病毒为载体，将正常RPE65基因直接递送至视网膜细胞，取代视网膜中的缺陷基因，帮助患者恢复视力。一项Ⅲ期临床试验结果显示，29名接受Luxturna治疗的患者中，有27名（93%）视力显著改善，能在暗光下自主走过一条充满障碍的道路；接受治疗1年后，有21名患者可以顺利通过测试。
在为癌症患者带来治愈曙光，让遗传眼病患者重见光明的同时，这些新疗法数十万美元的定价也成为争议的焦点。基因疗法之所以“天价”，可能有四个原因是最主要的：
第一，细胞和基因疗法可以一次治愈患者，定价方法自然不同于慢性疗法；
第二，个体化医疗为医药产业结构带来改变，生产制备药物的复杂度增加；
第三，细胞和基因疗法有待技术进一步成熟，后续新药研发成本有望降低；
第四，基因疗法针对的遗传病多为罕见病，构成美国市场价格居高的理由。
其中，前两点与细胞和基因疗法的特点有关，也是生物医药产业面临的新机遇与挑战。
如诺华CEO Joseph Jimenez所说，基因疗法的“一次治疗，终身治愈”也是一个形成新定价思路的机会。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）表示：Kymriah这类创新药的出现，加深了我们革新当前的医疗支付系统的信念。最新消息是，诺华将创新性地与CMS合作建立一套患者准入系统，引入“基于疗效”的支付方式。如果患者在注射后一个月内没有看到明显疗效，也就是83%以外的患者，则不需要支付费用；对于治疗有效的患者，47.5万美元并不是一次付清，而是根据治疗的进程分次、分期付款。Spark的CEO Jeff Marrazzo承认：“不管你价格设定是什么，你的销量是零，那你的效益就是零”。Spark公司表示，如果治疗没有达到短期30-90天和长期30月预期效果，将退还患者部分治疗费用，实施方案正在研究；公司也向CMS提交了分期付款方案草案。
另一个更大的挑战与机遇是，未来的生物医药产业将越来越个体化，这要求药企与医疗机构在药物的生产制备、对患者的诊断与治疗过程中加深合作。以CAR-T疗法为代表，基因治疗药物的生产方式不同于化学药的大批量生产，而是很多时候需要药企与医院共同在临床上完成药物的最终制备；医疗机构也不再是简单地将药品交给患者，而是前期要对患者做基因层面的检查，中期参与药物的制备流程，后期还要监控治疗效果。CAR-T疗法的“天价”，包含的是生产制备CAR-T细胞的“医疗服务”成本。诺华用比较法来解释Kymriah的定价，CAR-T的治疗方式是回输病人改造后的T细胞，类似同种异体的干细胞骨髓移植；目前骨髓移植的价格接近60万美元，而且治愈率相对低得多、副作用更大。
传统靠医药代表来传递、沟通、反馈药品信息的模式可能不适用于基因疗法的时代，相关药企与医疗机构紧密合作研发创新“医疗服务”，可能抓住新机遇。
最后，在细胞和基因疗法的研发上，中国无疑已经走在世界前列。截至2017年底，美国注册的基因疗法临床试验约有3000项，日本和中国注册的基因疗法分别有将近1000项。自2017年12月11日CFDA药品审评中心（CDE）承办受理南京传奇生物提交的LCAR-B38M细胞制剂中国临床申请以来，国内已有5家药企申请CAR-T疗法临床试验并获得受理，依次是南京传奇生物、科济生物、银河生物、上海恒润达生、博生吉安科；合资公司复星凯特、药明巨诺，则致力于美国已获批产品的技术转移或联合研发工作。
在美国获批并以“天价”上市的3款基因疗法，反映出相关药企与医疗保险机构和医疗机构分别存在合作创新的机遇。
请关注
责任编辑：
相关知识
孩子花粉过敏的三种治疗方式
首次！旨在功能性治愈乙肝，体内基因编辑疗法步入临床
国内基因疗法首次递交上市申请，疗效怎么样？
三种真菌线虫捕食性的表观遗传学基础研究和SCGB1A1基因与慢性阻塞性肺疾病的关系研究
基因药物系列（四）——基因编辑（上）
CRISPR十年：基因编辑技术初露锋芒
基因泰克豪赌NK细胞免疫疗法发展前景，价值51亿美元
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
芳香疗法的研究进展
无土栽培的三种方式及幼苗选择
网址: 三种基因疗法比较及目前收费方式 https://m.huajiangbk.com/newsview947134.html
| 上一篇: 新型基因疗法治愈2型糖尿病和肥胖 |
下一篇: 国内首篇！10x Genomic |
