基因疗法有望治愈遗传性皮肤病——人民政协网

• 花匠小妙招
• 2024-12-07 17:06

科学家最新研究发现，基因疗法有望治愈一种遗传性皮肤病，这种皮肤病可以导致水疱。

早期的临床试验中，美国斯坦福大学医学院的研究人员在4名隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者身上测试了这种疗法。

研究人员表示，患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的人无法合成将上下层皮肤连接到一起的蛋白。即使碰到很小的摩擦力，这些皮层就会滑动而产生水疱。最糟糕的情况是，患者在婴儿期就死亡了。

本研究中，将患者自身遗传性正确的皮肤移植到皮肤病导致的伤口上。移植的皮肤可以促进伤口愈合，而且耐受性良好。

皮肤科副教授唐杰博士称，I期临床试验显示，这种疗法很安全。有些病例中，已经5年没有愈合的伤口成功地被基因疗法治愈了。这对于患者来说，意味着生活质量的大幅提高。下一步就要评估这个疗法对13岁以上的患者的效果。可以治疗儿童，就可以预防严重慢性伤口和伤疤的形成。但是，还需要更多的试验，这个疗法才能成为广泛接受的临床常规疗法。

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